ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) ने Duchenne मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (Duchenne) के लिए जीन थेरेपी उम्मीदवार RGX-202 के अपने चरण I/II AFFINITY DUCHENNE® परीक्षण में दूसरे समूह के लिए नामांकन पूरा करने की घोषणा की। कंपनी ने आशाजनक अंतरिम सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा भी साझा किया, जिसमें एक युवा रोगी में माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति में उल्लेखनीय वृद्धि शामिल है।
6 फरवरी तक, 4.4 से 12.1 वर्ष की आयु के पांच रोगियों का इलाज बिना किसी दवा से संबंधित गंभीर प्रतिकूल घटनाओं के RGX-202 से किया गया है। प्रशासन के बाद की अनुवर्ती अवधि लगभग तीन सप्ताह से लेकर नौ महीने तक होती है। तीन महीने के फॉलो-अप तक पहुंचने वाले सभी रोगियों में सीरम क्रिएटिनिन किनेज (सीके) के स्तर में कमी देखी गई, जिससे नैदानिक सुधार का सुझाव दिया गया।
विशेष रूप से, एक 6.6 वर्षीय रोगी ने सामान्य माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति स्तरों का 83.4% और दस सप्ताह में सीरम सीके स्तरों में 93% की कमी का प्रदर्शन किया, जो परीक्षण में अब तक की सबसे बड़ी वृद्धि देखी गई है। यह डेटा प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले डायस्ट्रोफिन के समान माइक्रोडिस्ट्रोफिन का उत्पादन करने के लिए RGX-202 की क्षमता का समर्थन करता है, जो मांसपेशियों के कार्य के लिए महत्वपूर्ण है।
REGENXBIO ने 2024 के मध्य तक एक महत्वपूर्ण खुराक निर्धारित करने की योजना बनाई है और वर्ष के उत्तरार्ध में एक महत्वपूर्ण परीक्षण शुरू करने की उम्मीद है। कंपनी का लक्ष्य त्वरित अनुमोदन मार्ग के माध्यम से बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) फाइलिंग के लिए सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति का उपयोग करना है।
AFFINITY DUCHENNE परीक्षण को युवा ड्यूचेर्न रोगियों में RGX-202 की एकल अंतःशिरा खुराक की सुरक्षा, सहनशीलता और नैदानिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। परीक्षण में संभावित प्रतिरक्षाविज्ञानी प्रतिक्रियाओं को कम करने के लिए एक व्यापक इम्यूनोसप्रेसन आहार शामिल है और यह विभिन्न नैदानिक समापन बिंदुओं का आकलन करेगा, जिसमें मांसपेशियों के माइक्रोडिस्ट्रोफिन प्रोटीन के स्तर और कार्यात्मक आकलन शामिल हैं।
डचेन एक गंभीर मांसपेशी रोग है जो दुनिया भर में हर साल पैदा होने वाले 3,500 से 5,000 लड़कों में से लगभग 1 को प्रभावित करता है। यह स्थिति प्रगतिशील मांसपेशी अध: पतन और अकाल मृत्यु की ओर ले जाती है। RGX-202 का उद्देश्य मालिकाना AAV वेक्टर और मांसपेशी-विशिष्ट प्रमोटर का उपयोग करके एक नया माइक्रोडिस्ट्रोफिन ट्रांसजीन वितरित करके क्षति के प्रति मांसपेशियों के प्रतिरोध में सुधार करना है।
REGENXBIO जीन थेरेपी के विकास में अग्रणी है, जो विभिन्न चिकित्सीय क्षेत्रों को संबोधित करने के लिए अपने NAV टेक्नोलॉजी प्लेटफॉर्म का लाभ उठा रहा है। कंपनी की “5x'25" रणनीति 2025 तक पांच AAV थेरेप्यूटिक्स को निर्णायक स्तर या वाणिज्यिक उत्पादों में आगे बढ़ाने पर केंद्रित है।
यह खबर REGENXBIO Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।