ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) ने आज म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस टाइप II (MPS II) के लिए RGX-121 के अपने निर्णायक CAMPSIITE® परीक्षण से सकारात्मक टॉपलाइन परिणामों की घोषणा की, जिसे हंटर सिंड्रोम भी कहा जाता है। परीक्षण ने सांख्यिकीय महत्व के साथ अपने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा किया, जो बीमारी के लिए एक महत्वपूर्ण मस्तिष्कमेरु द्रव (CSF) बायोमार्कर में कमी का संकेत देता है।
चरण I/II/III परीक्षण से पता चला कि 5 वर्ष तक के रोगियों में RGX-121 के इलाज के बाद, मस्तिष्क रोग गतिविधि के बायोमार्कर, D2S6 के CSF स्तरों में औसतन 86% की कमी देखी गई। ये परिणाम इस दुर्बल स्थिति के साथ रहने वाले लोगों के लिए महत्वपूर्ण मस्तिष्क समारोह में संभावित सुधार का सुझाव देते हैं। इसके अलावा, RGX-121 के साथ इलाज किए गए रोगियों ने चार साल तक न्यूरोडेवलपमेंटल कौशल अधिग्रहण का प्रदर्शन जारी रखा और मानक अंतःशिरा एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ERT) को बंद करने में सक्षम थे।
REGENXBIO ने 2024 की दूसरी छमाही में बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) दर्ज करने के लिए इन निष्कर्षों का उपयोग करने की योजना बनाई है, जिसका लक्ष्य त्वरित अनुमोदन है। कंपनी पहले ही FDA के साथ जुड़ चुकी है, जिसने प्रस्तुत साक्ष्यों के आधार पर इस मार्ग के लिए खुलापन दिखाया है।
3 जनवरी, 2024 तक, सभी परीक्षण चरणों में 25 रोगियों में जीन थेरेपी को अच्छी तरह से सहन किया गया है। महत्वपूर्ण कार्यक्रम ने REGENXBIO की मालिकाना NavXpress™ निर्माण प्रक्रिया का उपयोग किया। परीक्षण ने न्यूरोडेवलपमेंटल डेटा और देखभालकर्ता द्वारा रिपोर्ट किए गए परिणामों को भी एकत्र किया।
RGX-121, एक बार की जांच करने वाली जीन थेरेपी, को इडुरोनेट-2-सल्फ़ेटेज़ एंजाइम के लिए जीन को सीधे केंद्रीय तंत्रिका तंत्र तक पहुँचाने के लिए डिज़ाइन किया गया है। उपचार को अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन से कई पदनाम प्राप्त हुए हैं, जिसमें अनाथ दवा उत्पाद और फास्ट ट्रैक शामिल हैं, जो एक अनमेट चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करने की इसकी क्षमता को दर्शाता है।
MPS II एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है जिसके कारण ग्लाइकोसामिनोग्लाइकेन्स (GAG) का निर्माण होता है, जिससे गंभीर कोशिका और अंग शिथिलता होती है, जो विशेष रूप से केंद्रीय तंत्रिका तंत्र को प्रभावित करती है। बीमारी के घातक न्यूरोनोपैथिक सीएनएस प्रकटन का कोई मौजूदा इलाज नहीं है।
यह लेख REGENXBIO Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।