एमीलीक्स ने वोल्फ्राम सिंड्रोम (डब्ल्यूएस) परीक्षण के लिए नामांकन पूरा किया

कैम्ब्रिज, मास। - Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ने अपने चरण 2 HELIOS परीक्षण के लिए नामांकन पूरा करने की घोषणा की है, जो वोल्फ्राम सिंड्रोम (WS) के लिए संभावित उपचार AMX0035 का मूल्यांकन कर रहा है, जो एक दुर्लभ और आमतौर पर घातक आनुवंशिक बीमारी है जिसका कोई ज्ञात इलाज नहीं है। अध्ययन ने 12 वयस्क प्रतिभागियों को सफलतापूर्वक नामांकित किया है, और प्रारंभिक परिणाम 2024 की दूसरी छमाही में अपेक्षित हैं।

HELIOS परीक्षण एक ओपन-लेबल अध्ययन है जिसे WS वाले वयस्कों में एंडोक्रिनोलॉजिकल, न्यूरोलॉजिकल और नेत्र संबंधी कार्यों पर AMX0035 की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभाव का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। इस अध्ययन के निष्कर्ष Amylyx द्वारा WS के लिए भविष्य के परीक्षणों के विकास का मार्गदर्शन करेंगे।

डब्ल्यूएस की विशेषता न्यूरोडीजेनेरेशन और बचपन से शुरू होने वाले मधुमेह के अन्य लक्षणों के साथ-साथ एक रोग का निदान है जिसमें अक्सर गंभीर न्यूरोलॉजिकल विकलांगता और समय से पहले मौत शामिल होती है। वर्तमान उपचार मुख्य रूप से लक्षण प्रबंधन को संबोधित करते हैं, जिससे इस प्रगतिशील बीमारी से प्रभावित लोगों के लिए एक महत्वपूर्ण आवश्यकता पूरी नहीं हो पाती है।

सेंट लुइस में वाशिंगटन यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन के शोधकर्ताओं ने एमीलिक्स के सहयोग से सितंबर 2022 में प्रीक्लिनिकल डेटा प्रकाशित किया, जिसमें सुझाव दिया गया था कि AMX0035 WS में रोग मार्गों और अभिव्यक्तियों को प्रभावित कर सकता है। इस डेटा ने WS के उपचार में AMX0035 के चिकित्सीय विकास के लिए प्रारंभिक प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट प्रदान किया।

AMX0035, सोडियम फेनिलब्यूटाइरेट और टॉरुरसोडिओल का एक मौखिक निश्चित खुराक संयोजन, पहले से ही संयुक्त राज्य अमेरिका में वयस्कों में एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) के उपचार के लिए RELYVRIO® के रूप में स्वीकृत है और उसी संकेत के लिए कनाडा में ALBRIOZA™ के रूप में सशर्त रूप से अनुमोदित है। अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों के लिए भी दवा की जांच चल रही है।

नवंबर 2020 में, FDA ने WS के इलाज के लिए AMX0035 को अनाथ दवा पदनाम दिया, जिससे नैदानिक विकास के लिए वित्तीय प्रोत्साहन और विनियामक अनुमोदन पर संभावित बाजार विशिष्टता जैसे लाभ हो सकते हैं।

यह लेख Amylyx Pharmaceuticals, Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ने हाल ही में अपने चरण 2 HELIOS परीक्षण के लिए नामांकन पूरा कर लिया है, जो दुर्लभ बीमारियों के लिए नए उपचारों की कंपनी की खोज में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। जैसा कि निवेशक और उद्योग पर्यवेक्षक Amylyx की वृद्धि और नवाचार की क्षमता को देखते हैं, InvestingPro के प्रमुख वित्तीय मैट्रिक्स कंपनी की मौजूदा बाजार स्थिति के बारे में जानकारी प्रदान करते हैं।

InvestingPro Data बताता है कि Amylyx का बाजार पूंजीकरण लगभग 1.02 बिलियन डॉलर है, जो निवेशकों के विकास की संभावनाओं में विश्वास को दर्शाता है। 771.56 के उच्च P/E अनुपात के बावजूद, जो बताता है कि निवेशक कमाई के लिए प्रीमियम का भुगतान कर रहे हैं, Q3 2023 के पिछले बारह महीनों के आधार पर समायोजित P/E अनुपात बढ़कर 15,426.37 हो गया है, जो भविष्य की कमाई में वृद्धि के लिए उच्च उम्मीदों का संकेत देता है। कंपनी के राजस्व में Q3 2023 तक 85,181.74% की साल-दर-साल वृद्धि देखी गई है, जो तेजी से बढ़ते व्यापार पैमाने को प्रदर्शित करती है।

Q3 2023 को समाप्त होने वाले पिछले बारह महीनों में 2.5 के मूल्य/पुस्तक अनुपात के साथ, Amylyx के शेयर का मूल्यांकन उसके बुक वैल्यू का लगभग ढाई गुना किया जा रहा है, जो कंपनी की संपत्ति और भविष्य की लाभप्रदता में बाजार के विश्वास का संकेत हो सकता है।

InvestingPro टिप्स बताते हैं कि राजस्व वृद्धि और सकल लाभ मार्जिन, जो Q3 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए क्रमशः 85181.74% और 60.76% है, कंपनी की अपने अभिनव उपचारों को वित्तीय सफलता में बदलने की क्षमता के प्रमुख संकेतक हैं। एक उच्च सकल लाभ मार्जिन विशेष रूप से एमिलेक्स के लिए आशाजनक है क्योंकि यह नैदानिक परीक्षणों के साथ आगे बढ़ता है और नई दवाओं के लिए विनियामक अनुमोदन चाहता है।

व्यापक विश्लेषण और अतिरिक्त जानकारी में रुचि रखने वालों के लिए, InvestingPro निवेशकों को सूचित निर्णय लेने में मदद करने के लिए और सुझाव देता है। कूपन कोड SFY24 का उपयोग करके आप 2-वर्षीय InvestingPro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट प्राप्त कर सकते हैं, या 1-वर्ष की सदस्यता पर अतिरिक्त 10% की छूट के लिए SFY241 का उपयोग कर सकते हैं। इन सदस्यताओं के साथ, निवेशक कुल 7 अतिरिक्त InvestingPro टिप्स का उपयोग कर सकते हैं, जो Amylyx के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार की क्षमता की गहरी समझ प्रदान कर सकते हैं।

चूंकि एमिलेक्स न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों के लिए दवा विकास के जटिल परिदृश्य को नेविगेट करना जारी रखता है, इसलिए ये वित्तीय मेट्रिक्स और विशेषज्ञ सुझाव निवेशकों के लिए कंपनी की प्रगति की निगरानी करने और इसकी दीर्घकालिक निवेश क्षमता का मूल्यांकन करने के लिए महत्वपूर्ण होंगे।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।