बोस्टन - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी, ने घोषणा की है कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने अपने ड्रग उम्मीदवार PGN-EDODM1 को फास्ट ट्रैक पदनाम दिया है, जिसका उद्देश्य मायोटोनिक डिस्ट्रोफी टाइप 1 (DM1) का इलाज करना है। यह विनियामक मील का पत्थर जांच चिकित्सा के लिए विकास और समीक्षा प्रक्रिया को तेज कर सकता है, संभावित रूप से DM1 रोगी समुदाय की अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा कर सकता है।
DM1, जिसे स्टीनर्ट रोग के रूप में भी जाना जाता है, एक आनुवंशिक विकार है जो अमेरिका में लगभग 40,000 और यूरोप में 74,000 से अधिक लोगों को प्रभावित करता है, जिससे मांसपेशियों में कमजोरी, हृदय और श्वसन संबंधी समस्याएं और जीवन प्रत्याशा कम हो जाती है। वर्तमान में, ऐसा कोई उपचार उपलब्ध नहीं है जो DM1 के मूल कारण से निपट सके।
PGN-EDODM1 को विषाक्त RNA दोहराव को अवरुद्ध करके और मांसपेशियों के कार्य में शामिल एक महत्वपूर्ण प्रोटीन को मुक्त करके DM1 के लिए जिम्मेदार आनुवंशिक दोष को लक्षित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। वर्तमान में FREEDOM-DM1 चरण 1 नैदानिक परीक्षण में दवा का मूल्यांकन किया जा रहा है, जिसका प्रारंभिक डेटा बाद में 2024 में अपेक्षित है।
FDA द्वारा फास्ट ट्रैक पदनाम का उद्देश्य उन दवाओं के विकास को सुविधाजनक बनाना है जो गंभीर स्थितियों का इलाज करती हैं और एक अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करती हैं, जिससे FDA और दवा कंपनी के बीच अधिक लगातार संचार हो सके। इसके परिणामस्वरूप समस्याओं का त्वरित समाधान हो सकता है और संभावित रूप से पहले दवा की मंजूरी और रोगी की पहुंच हो सकती है।
PepGen के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी, जेम्स मैकआर्थर, पीएचडी, ने बीमारी को संशोधित करने और रोगी के परिणामों में सुधार करने के लिए PGN-EDODM1 की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया। कंपनी ने पहले सितंबर 2023 में उसी उम्मीदवार के लिए अनाथ दवा पदनाम प्राप्त किया था, जिसमें महत्वपूर्ण प्रभाव के साथ दुर्लभ बीमारियों को दूर करने की अपनी प्रतिबद्धता पर प्रकाश डाला गया था।
फास्ट ट्रैक पदनाम के माध्यम से PGN-EDODM1 की क्षमता की FDA की मान्यता DM1 के लिए उपचार विकल्पों को आगे बढ़ाने की तात्कालिकता को रेखांकित करती है। नैदानिक परीक्षण और विनियामक परिदृश्य में PepGen की प्रगति पर बारीकी से नजर रखी जाएगी क्योंकि यह गंभीर न्यूरोमस्कुलर और न्यूरोलॉजिकल रोगों के उद्देश्य से ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड उपचारों की अपनी पाइपलाइन को विकसित करना जारी रखे हुए है।
यह रिपोर्ट PepGen Inc. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स
PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG) ने हाल ही में अपने होनहार दवा उम्मीदवार, PGN-EDODM1 के लिए FDA के फास्ट ट्रैक पदनाम के कारण महत्वपूर्ण ध्यान आकर्षित किया है। जैसा कि कंपनी अपने नैदानिक परीक्षणों को आगे बढ़ाने पर ध्यान केंद्रित करती है, निवेशक इसके वित्तीय मैट्रिक्स और बाजार के प्रदर्शन को करीब से देख रहे हैं। InvestingPro के रीयल-टाइम डेटा पर आधारित कुछ जानकारियां यहां दी गई हैं:
InvestingPro Data, PepGen के लिए $435.36 मिलियन USD का बाजार पूंजीकरण दिखाता है, जो बाजार में इसके मौजूदा मूल्यांकन को दर्शाता है। विशेष रूप से, कंपनी ने पिछले महीने की तुलना में अपने शेयर की कीमत पर उल्लेखनीय 106.39% रिटर्न और पिछले तीन महीनों में 198.07% रिटर्न का अनुभव किया है। इन मजबूत अल्पकालिक लाभों के बावजूद, कंपनी का मूल्य से कमाई (P/E) अनुपात -6.09 है, जो दर्शाता है कि यह Q3 2023 को समाप्त होने वाले पिछले बारह महीनों की तरह लाभदायक नहीं है।
InvestingPro टिप्स इस बात पर प्रकाश डालते हैं कि PepGen अपनी बैलेंस शीट पर कर्ज से अधिक नकदी रखता है, जो वित्तीय स्थिरता का एक सकारात्मक संकेत है। इसके अतिरिक्त, कंपनी की तरल संपत्ति उसके अल्पकालिक दायित्वों से अधिक है, जो एक ठोस तरलता स्थिति का सुझाव देती है जो चल रहे अनुसंधान और विकास प्रयासों का समर्थन कर सकती है। दूसरी ओर, विश्लेषकों ने आगामी अवधि के लिए अपनी कमाई को नीचे की ओर संशोधित किया है, जो कंपनी की निकट-अवधि की लाभप्रदता के बारे में कुछ चिंताओं को दर्शाता है।
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यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।