प्लायमाउथ मीटिंग, पा. - हार्मनी बायोसाइंसेज होल्डिंग्स, इंक (NASDAQ: HRMY) को WAKIX® (पिटोलिसेंट) टैबलेट के लिए अपने पूरक न्यू ड्रग एप्लीकेशन (SnDA) के लिए यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) से प्राथमिकता समीक्षा पदनाम प्राप्त हुआ है। यह एप्लिकेशन नार्कोलेप्सी से पीड़ित 6 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बाल रोगियों में दिन में अत्यधिक नींद (ईडीएस) या कैटाप्लेक्सी के इलाज के लिए WAKIX® के उपयोग का विस्तार करना चाहता है। FDA ने प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूज़र फीस एक्ट (PDUFA) के तहत 21 जून, 2024 की लक्षित कार्रवाई तिथि निर्धारित की है।
कंपनी के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, जेफरी एम डेनो, एमडी, ने व्यक्त किया कि प्राथमिकता समीक्षा देने का एफडीए का निर्णय इस स्थिति वाले बच्चों के लिए नए उपचार की तत्काल आवश्यकता को रेखांकित करता है और समीक्षा प्रक्रिया को तेज करता है। हार्मनी बायोसाइंसेज बाल रोगियों के लिए एक नया उपचार विकल्प पेश करना चाहता है, जिसे एफडीए की मंजूरी लंबित है।
प्राथमिकता समीक्षा चरण 3 के अध्ययन के परिणामों पर आधारित है, जो नार्कोलेप्सी वाले बाल रोगियों में पिटोलिसेंट की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने वाला एक बहुकेंद्रीय, यादृच्छिक, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण था। अध्ययन के बाद, यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी ने 6 वर्ष और उससे अधिक उम्र के बच्चों के लिए नार्कोलेप्सी से पीड़ित, कैटाप्लेक्सी के साथ या उसके बिना इलाज को शामिल करने के लिए पिटोलिसेंट के संकेत के विस्तार को मंजूरी दे दी।
नार्कोलेप्सी एक दुर्लभ, क्रोनिक न्यूरोलॉजिकल विकार है जो नींद-जागने के चक्र को प्रभावित करता है, लगभग 170,000 अमेरिकियों ने इस स्थिति का निदान किया है। इसके अन्य लक्षणों के अलावा ईडीएस और कैटाप्लेक्सी की विशेषता है। WAKIX® एक चयनात्मक हिस्टामाइन 3 (H) रिसेप्टर विरोधी/उलटा एगोनिस्ट के रूप में कार्य करता है, इसकी प्रभावकारिता संभावित रूप से बढ़े हुए संश्लेषण और हिस्टामाइन, एक जागने को बढ़ावा देने वाले न्यूरोट्रांसमीटर के रिलीज के माध्यम से मध्यस्थता करती है।
वर्तमान में, WAKIX® को नार्कोलेप्सी के वयस्क रोगियों में EDS या कैटाप्लेक्सी के उपचार के लिए FDA-अनुमोदित किया गया है और यह 2019 की चौथी तिमाही से अमेरिका में उपलब्ध है। दवा को 2010 में नार्कोलेप्सी उपचार के लिए अनाथ दवा पदनाम और 2018 में कैटाप्लेक्सी उपचार के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम मिला है।
बाल चिकित्सा उपयोग के लिए WAKIX® की सुरक्षा और प्रभावशीलता की समीक्षा FDA द्वारा की जा रही है, और कंपनी नार्कोलेप्सी से पीड़ित बच्चों के लिए एक अतिरिक्त चिकित्सीय विकल्प प्रदान करने की संभावना का बेसब्री से अनुमान लगाती है। यह खबर हार्मनी बायोसाइंसेज के एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।