ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) ने ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (Duchenne) के लिए RGX-202 के अपने चरण I/II AFFINITY DUCHENNE® परीक्षण से अंतरिम परिणामों की घोषणा की, जो प्रभावकारिता और सुरक्षा के उत्साहजनक संकेत दिखाते हैं।
खुराक स्तर 2 पर एक 12 वर्षीय रोगी ने तीन महीने के बाद सामान्य माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति स्तरों का 75.7% और दस सप्ताह में सीरम क्रिएटिनिन किनेज (सीके) के स्तर में 77% की कमी का प्रदर्शन किया, जो संभावित नैदानिक सुधार का संकेत देता है।
परीक्षण, जिसमें 4 से 11 वर्ष की आयु के रोगी शामिल हैं, जीन थेरेपी उम्मीदवार RGX-202 की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन कर रहा है। अभी तक, दवा से संबंधित गंभीर प्रतिकूल घटनाओं की सूचना नहीं मिली है। तीन महीने के फॉलो-अप तक पहुंचने वाले सभी रोगियों ने अध्ययन प्रोटोकॉल के अनुसार इम्यूनोसप्रेसन आहार पूरा कर लिया है।
REGENXBIO के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी केनेथ टी मिल्स ने 7 वर्ष से अधिक उम्र के लड़कों के लिए उपचार के विकल्पों की आवश्यकता पर प्रकाश डाला और ड्यूचेन समुदाय के डेटा के साथ पारदर्शिता के प्रति प्रतिबद्धता व्यक्त की। प्रारंभिक देखभालकर्ता अवलोकन RGX-202 के साथ इलाज किए गए लड़कों में ताकत और मोटर फ़ंक्शन में सुधार का सुझाव देते हैं।
अर्कांसस चिल्ड्रेन हॉस्पिटल के डॉ. अरविंधन वीरापांडियन ने उपचार के विकल्पों के महत्व पर ध्यान दिया, जो रोग की गति को बदल सकते हैं और परीक्षण प्रतिभागियों में सुरक्षा और सुधार के शुरुआती संकेतों के बारे में आशावाद व्यक्त किया।
REGENXBIO ने 2024 के मध्य तक निर्णायक खुराक निर्धारित करने की योजना बनाई है और इसका लक्ष्य वर्ष की दूसरी छमाही में एक महत्वपूर्ण परीक्षण शुरू करना है। कंपनी त्वरित अनुमोदन मार्ग के माध्यम से बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन फाइलिंग का समर्थन करने के लिए सरोगेट एंडपॉइंट के रूप में माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति का उपयोग करने का इरादा रखती है।
AFFINITY DUCHENNE परीक्षण एक खुराक-वृद्धि और विस्तार अध्ययन है जो RGX-202 की एक बार की अंतःशिरा खुराक का आकलन करता है। परीक्षण डिजाइन सामुदायिक जुड़ाव से प्रभावित था और इसका उद्देश्य विभिन्न नैदानिक समापन बिंदुओं का मूल्यांकन करना है, जिसमें माइक्रोडिस्ट्रोफिन प्रोटीन स्तर और ताकत और कार्यात्मक आकलन शामिल हैं।
REGENXBIO, 2009 में स्थापित, जीन थेरेपी दवाओं पर केंद्रित है और इसमें रेटिना और दुर्लभ बीमारियों के लिए AAV थेरेप्यूटिक्स की एक पाइपलाइन है। RGX-202 में उपयोग किया जाने वाला कंपनी का NAV AAV8 वेक्टर, नैदानिक परीक्षणों के इतिहास के साथ एक स्थापित प्लेटफ़ॉर्म का हिस्सा है।
दी गई जानकारी एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
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