फोस्टर सिटी, कैलिफ़ोर्निया। - जेरॉन कॉर्पोरेशन (NASDAQ: GERN), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, को अपनी दवा इमेटेलस्टैट के संबंध में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ऑन्कोलॉजिकल ड्रग्स एडवाइजरी कमेटी (ODAC) से अनुकूल वोट मिला है।
समिति ने कम-से-मध्यवर्ती -1 जोखिम वाले माइलोडिस्प्लास्टिक सिंड्रोम (एलआर-एमडीएस) वाले वयस्क रोगियों में ट्रांसफ्यूजन-निर्भर एनीमिया के उपचार के लिए इमेटेलस्टैट के नैदानिक लाभ/जोखिम प्रोफ़ाइल के समर्थन में 12 से 2 वोट दिए, जो एरिथ्रोपोइज़िस-उत्तेजक एजेंटों (ईएसए) के लिए पात्र नहीं हैं या जवाब नहीं दिया है।
ODAC की सकारात्मक राय iMerge चरण 3 नैदानिक परीक्षण के आंकड़ों पर आधारित है, जिसमें प्लेसबो की तुलना में इमेटेलस्टैट के साथ इलाज किए गए रोगियों के लिए कम से कम आठ सप्ताह तक चलने वाली लाल रक्त कोशिका आधान स्वतंत्रता की दर में उल्लेखनीय वृद्धि देखी गई।
इसके अलावा, परीक्षण से पता चला कि इमेटेलस्टैट के साथ इलाज किए गए 28% रोगियों ने कम से कम 24 सप्ताह की लाल रक्त कोशिका आधान स्वतंत्रता हासिल की, जो अध्ययन का एक प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदु है। उन रोगियों के लिए इस आधान स्वतंत्रता की औसत अवधि 80 सप्ताह थी।
अनुकूल समिति के वोट के बावजूद, FDA ODAC की सिफारिश का पालन करने के लिए बाध्य नहीं है, हालांकि यह अक्सर होता है। FDA ने इमेटेलस्टैट के लिए गेरॉन के न्यू ड्रग एप्लीकेशन (NDA) पर अंतिम निर्णय लेने के लिए 16 जून, 2024 की प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (PDUFA) लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की है।
इमेटेलस्टैट एक नया टेलोमेरेज़ अवरोधक है जिसका उद्देश्य माइलॉयड हेमेटोलॉजिक विकृतियों में घातक स्टेम और पूर्वज कोशिकाओं के अनियंत्रित प्रसार को दूर करना है। इसे माइलोडिस्प्लास्टिक सिंड्रोम और मायलोफिब्रोसिस से संबंधित कुछ स्थितियों के इलाज के लिए FDA द्वारा फास्ट ट्रैक पदनाम दिया गया है।
जेरॉन ने संभावित FDA अनुमोदन पर अमेरिका में व्यावसायिक रूप से imetelstat लॉन्च करने की योजना बनाई है। यदि अनुमोदित किया जाता है, तो इमेटेलस्टैट एलआर-एमडीएस के रोगियों के लिए एक नया उपचार विकल्प प्रदान करेगा, एक ऐसा समूह जिसके पास वर्तमान में सीमित चिकित्सीय विकल्प और महत्वपूर्ण अनमेट चिकित्सा आवश्यकताएं हैं, विशेष रूप से मुश्किल से इलाज करने वाले उपसमूहों के बीच।
यह लेख गेरोन कॉर्पोरेशन के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।