सैन डिएगो - क्रिनेटिक्स फार्मास्यूटिकल्स, इंक (NASDAQ: CRNX), एंडोक्राइन थैरेपी में विशेषज्ञता वाली एक क्लिनिकल-स्टेज कंपनी, ने एक्रोमेगाली के उपचार, पल्टुसोटिन के अपने चरण 3 अध्ययन से सकारात्मक परिणामों की घोषणा की। अध्ययन, जिसे PATHFNDR-2 के नाम से जाना जाता है, 56% प्रतिभागियों ने प्लेसबो पर 5% की तुलना में सामान्यीकृत इंसुलिन जैसे विकास कारक 1 (IGF-1) स्तर प्राप्त करने के साथ अपने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा किया, जो सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण परिणाम (p<0.0001) है।
यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित परीक्षण ने 111 एक्रोमेगाली रोगियों में पल्टुसोटिन की प्रभावशीलता का मूल्यांकन किया, जो वर्तमान में औषधीय उपचार के अधीन नहीं हैं। IGF-1 के स्तर में कमी और एक्रोमेगाली के लक्षणों में सुधार सहित द्वितीयक समापन बिंदुओं ने भी सांख्यिकीय महत्व दिखाया, जिससे दवा की प्रभावकारिता प्रोफ़ाइल मजबूत हुई।
पल्टुसोटिन को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया जाता था, जिसमें कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं बताई गई थी। आकस्मिक प्रतिकूल घटनाओं (TEAE) के उपचार की तुलना पल्टुसोटिन और प्लेसीबो समूहों के बीच की जा सकती है, जिनमें सबसे आम चाय दस्त, सिरदर्द, गठिया और पेट दर्द है।
पाथएफएनडीआर कार्यक्रम में एक प्रमुख एंडोक्रिनोलॉजिस्ट और प्रमुख अन्वेषक, मोनिका आर गदेल्हा, एमडी, पीएचडी ने वर्तमान उपचारों के लिए मौखिक, एक बार दैनिक विकल्प प्रदान करके रोगी उपचार के अनुभवों को बेहतर बनाने के लिए पल्टुसोटिन की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया।
क्रिनेटिक्स ने 2024 की दूसरी छमाही में FDA को एक नया ड्रग एप्लिकेशन (NDA) प्रस्तुत करने की योजना बनाई है, जिसमें 2025 में दवा लॉन्च करने की उम्मीद है, अनुमोदन लंबित है। कंपनी के सीईओ, स्कॉट स्ट्रूथर्स, पीएचडी, ने आशाजनक परिणामों का श्रेय मरीजों, नैदानिक कर्मचारियों और क्रिनेटिक्स टीम के सामूहिक प्रयासों को दिया।
एक्रोमेगाली एक दुर्लभ बीमारी है जो आमतौर पर एक सौम्य पिट्यूटरी ट्यूमर के कारण होती है, जिससे अत्यधिक वृद्धि हार्मोन और IGF-1 स्राव होता है, जिसके परिणामस्वरूप गंभीर प्रणालीगत जटिलताएं हो सकती हैं। वर्तमान उपचारों में अक्सर सर्जरी या इंजेक्शन योग्य उपचार शामिल होते हैं, जो रोगियों के लिए बोझिल हो सकते हैं।
पल्टुसोटिन, एक ओरल सोमैटोस्टैटिन रिसेप्टर टाइप 2 (SST2) एगोनिस्ट, का उद्देश्य अधिक सुविधाजनक उपचार विकल्प प्रदान करना है। इसका विकास एंडोक्राइन रोगों और ट्यूमर के लिए नए चिकित्सा विज्ञान पर क्रिनेटिक्स के व्यापक फोकस का हिस्सा है।
यह रिपोर्ट क्रिनेटिक्स फार्मास्युटिकल्स के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।