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FDA ने CGD के लिए प्राइम मेडिसिन के जीन एडिटिंग ट्रायल को मंजूरी दी

संपादकEmilio Ghigini
प्रकाशित 02/05/2024, 01:50 pm
PRME
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कैम्ब्रिज, मास। - प्राइम मेडिसिन, इंक (NASDAQ: PRME), एक जैव प्रौद्योगिकी फर्म, ने PM359 के लिए एक खोजी नई दवा (IND) आवेदन के लिए यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) क्लीयरेंस प्राप्त किया, जिसका उद्देश्य क्रोनिक ग्रैनुलोमेटस रोग (CGD) का इलाज करना है। आज घोषित की गई यह मंजूरी, प्राइम एडिटर उत्पाद के लिए पहली बार IND अनुमोदन का प्रतीक है और कंपनी को संयुक्त राज्य अमेरिका में वैश्विक चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण शुरू करने की अनुमति देती है।

बहुराष्ट्रीय परीक्षण CGD के साथ वयस्क और बाल चिकित्सा प्रतिभागियों दोनों में PM359 की सुरक्षा, जैविक गतिविधि और प्रारंभिक प्रभावकारिता का मूल्यांकन करेगा, जिसकी शुरुआत उन वयस्कों से होगी जिन्हें स्थिर बीमारी है। सुरक्षा और जैविक गतिविधि आकलन के बाद, परीक्षण में सक्रिय संक्रमण या गंभीर सूजन वाले व्यक्ति और युवा रोगियों को शामिल करने की उम्मीद है।

PM359 को CGD के p47phox वेरिएंट को ठीक करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो एक जानलेवा बीमारी है जो बचपन में प्रकट होती है और गंभीर संक्रमण और सूजन संबंधी जटिलताओं की ओर ले जाती है। उपचार में बीमारी के लिए जिम्मेदार म्यूटेशन को ठीक करने के लिए प्राइम एडिटर्स के साथ ऑटोलॉगस हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल (एचएससी) एक्स विवो को संशोधित करना शामिल है। PM359 को FDA द्वारा दुर्लभ बाल चिकित्सा दवा और अनाथ दवा पदनाम भी दिए गए हैं।

प्राइम मेडिसिन के अध्यक्ष और सीईओ, एमडी, कीथ गॉट्सडिनर ने सीजीडी के कारण प्रचलित उत्परिवर्तन को ठीक करने और रोगी के परिणामों में सुधार करने के लिए PM359 की क्षमता के बारे में आशावाद व्यक्त किया। कंपनी 2025 में क्लिनिकल ट्रायल से शुरुआती आंकड़ों का अनुमान लगाती है।

प्राइम मेडिसिन विभिन्न क्षेत्रों में जीन एडिटिंग थैरेपी का एक पोर्टफोलियो विकसित करने के लिए प्रतिबद्ध है, जिसमें हेमेटोलॉजी, इम्यूनोलॉजी, लिवर, फेफड़े, ओकुलर और न्यूरोमस्कुलर रोग शामिल हैं। उनके प्राइम एडिटिंग प्लेटफॉर्म को इसकी सटीकता और आनुवंशिक उत्परिवर्तन की एक विस्तृत श्रृंखला को ठीक करने की क्षमता के लिए जाना जाता है।

यह समाचार एक प्रेस विज्ञप्ति पर आधारित है और इसमें PM359 और प्राइम एडिटिंग तकनीक की क्षमता के बारे में दूरंदेशी बयान शामिल हैं। ये कथन उन जोखिमों और अनिश्चितताओं के अधीन हैं जिनके कारण वास्तविक परिणाम अनुमानित परिणामों से भौतिक रूप से भिन्न हो सकते हैं।

इन्वेस्टिंगप्रो इनसाइट्स

प्राइम मेडिसिन, इंक. (NASDAQ: PRME) अपनी अभिनव जीन एडिटिंग थेरेपी, PM359 के लिए नैदानिक परीक्षण शुरू कर रहा है, निवेशक कंपनी के वित्तीय स्वास्थ्य और बाजार के प्रदर्शन की बारीकी से निगरानी कर रहे हैं। InvestingPro का नवीनतम डेटा कंपनी के मौजूदा मूल्यांकन और बाजार की भावना का एक स्नैपशॉट प्रदान करता है। 510.14 मिलियन डॉलर के बाजार पूंजीकरण के साथ, प्राइम मेडिसिन एक उल्लेखनीय उपस्थिति के साथ बायोटेक परिदृश्य को नेविगेट कर रहा है। हालांकि, कंपनी का पी/ई अनुपात -3.87 है, जो इसके पूर्व-राजस्व चरण और बायोटेक निवेश की उच्च जोखिम वाली प्रकृति को दर्शाता है। Q4 2023 के अनुसार पिछले बारह महीनों के लिए समायोजित P/E अनुपात -2.77 है, जो निवेशकों की उम्मीदों में थोड़ा सुधार दर्शाता है।

InvestingPro टिप्स प्राइम मेडिसिन जैसी बायोटेक फर्मों का मूल्यांकन करते समय पारंपरिक वित्तीय मैट्रिक्स से परे देखने के महत्व को उजागर करते हैं। Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों के लिए कंपनी का -0.05 का PEG अनुपात बताता है कि भविष्य के विकास के लिए बाजार की उम्मीदें वर्तमान में नकारात्मक हैं, जो उनके उत्पाद विकास के प्रारंभिक चरण और नैदानिक परीक्षणों की अंतर्निहित अनिश्चितताओं के कारण हो सकती हैं।

इसके अलावा, Q4 2023 तक पिछले बारह महीनों में कंपनी की EBITDA वृद्धि में 63.26% की कमी आई है, जो इस अवधि के दौरान कंपनी के परिचालन प्रदर्शन के बारे में कुछ निवेशकों के लिए चिंता पैदा कर सकती है। हालांकि, जीन एडिटिंग तकनीकों की दीर्घकालिक क्षमता और प्राइम मेडिसिन द्वारा की जा रही विशिष्ट प्रगति में रुचि रखने वालों के लिए, ये मेट्रिक्स वैज्ञानिक प्रगति और उनके उपचारों के लिए संभावित बाजार से कम महत्वपूर्ण हो सकते हैं।

जो निवेशक PRME को अपने पोर्टफोलियो में जोड़ने पर विचार कर रहे हैं, वे InvestingPro पर अतिरिक्त जानकारी और सुझाव पा सकते हैं, जिसमें एक व्यापक निवेश रणनीति के लिए 15 और InvestingPro टिप्स सूचीबद्ध हैं। बायोटेक सेक्टर का अनुसरण करने वालों के लिए एक मूल्यवान संसाधन प्रदान करते हुए, वार्षिक या द्विवार्षिक Pro और Pro+ सदस्यता पर अतिरिक्त 10% छूट प्राप्त करने के लिए कूपन कोड PRONEWS24 का उपयोग करना याद रखें।

यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।

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