बोस्टन - इनोजाइम फार्मा इंक (NASDAQ: INZY), एक क्लिनिकल-स्टेज बायोटेक कंपनी, जिसका मौजूदा बाजार पूंजीकरण $180 मिलियन है और InvestingPro डेटा के अनुसार मजबूत तरलता की स्थिति है, ने अपने ENERGY 1 परीक्षण और विस्तारित पहुंच कार्यक्रम (EAP) से सकारात्मक अंतरिम परिणामों की घोषणा की है, जो ENPP1 की कमी वाले शिशुओं और छोटे बच्चों में जांच दवा INZ-701 का मूल्यांकन करती है। डेटा में जीवित रहने की दर में सुधार, हृदय कार्य, और धमनी कैल्सीफिकेशन और हाइपोफॉस्फेटेमिया में कमी का पता चला, जिसमें उपचार से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं बताई गई।
ENERGY 1 परीक्षण और EAP ने बचपन के सामान्यीकृत धमनी कैल्सीफिकेशन (GACI) वाले रोगियों में INZ-701 की प्रभावकारिता का आकलन किया, जो ENPP1 की कमी का एक गंभीर रूप है। जबकि कंपनी 7.68 का स्वस्थ चालू अनुपात रखती है और कर्ज की तुलना में अधिक नकदी रखती है, InvestingPro विश्लेषण बताता है कि तेजी से नकदी जलना निवेशकों के लिए एक महत्वपूर्ण विचार बना हुआ है। उपचार के कारण अध्ययन में शामिल शिशुओं के लिए पहले वर्ष के बाद 80% जीवित रहने की दर बढ़ गई, जो ऐतिहासिक 50% जीवित रहने की दर की तुलना में उल्लेखनीय वृद्धि है। इसके अतिरिक्त, सभी जीवित रोगियों ने धमनी कैल्सीफिकेशन में पर्याप्त कमी या स्थिरीकरण दिखाया, और बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश में सुधार दिखाया।
इनोजाइम ने ENPP1 की कमी वाले बाल रोगियों में अपने ENERGY 3 निर्णायक परीक्षण के लिए नामांकन भी पूरा कर लिया है, जिसमें टॉपलाइन डेटा 2026 की शुरुआत में अपेक्षित है। परीक्षण का उद्देश्य रिकेट्स को संबोधित करने में INZ-701 के उपयोग का समर्थन करना है, जो एक प्रमुख नैदानिक समापन बिंदु है।
इसके अलावा, कंपनी ने अपने नियोजित ASPIRE निर्णायक परीक्षण के लिए FDA और EMA दोनों से विनियामक मार्गदर्शन प्राप्त किया है, जो बच्चों में ABCC6 की कमी की गंभीर जटिलताओं पर ध्यान केंद्रित करेगा। परीक्षण डिजाइन को नियामकों से प्रारंभिक समर्थन मिला, और इनोजाइम 2026 की शुरुआत में परीक्षण शुरू करने की योजना के साथ अध्ययन प्रोटोकॉल को परिष्कृत कर रहा है।
ENPP1 की कमी और ABCC6 की कमी दुर्लभ आनुवंशिक विकार हैं जो गंभीर स्वास्थ्य जटिलताओं का कारण बनते हैं, जिनमें धमनी कैल्सीफिकेशन, रिकेट्स और हृदय संबंधी समस्याएं शामिल हैं। वर्तमान में इन स्थितियों के लिए कोई स्वीकृत उपचार नहीं है।
यह घोषणा इनोज़ाइम फार्मा इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है और हड्डियों के स्वास्थ्य और रक्त वाहिका के कार्य को प्रभावित करने वाली दुर्लभ बीमारियों के क्षेत्र में अधूरी चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने के लिए कंपनी के चल रहे प्रयासों को दर्शाती है। हाल ही में तीन विश्लेषकों ने कमाई के अनुमानों को ऊपर की ओर संशोधित किया है और स्टॉक ट्रेडिंग InvestingPro के उचित मूल्य अनुमान से नीचे है, विस्तृत विश्लेषण चाहने वाले निवेशक InvestingPro के प्लेटफॉर्म के माध्यम से 10 से अधिक अतिरिक्त ProTIPS और व्यापक वित्तीय मैट्रिक्स तक पहुंच सकते हैं।
हाल की अन्य खबरों में, इनोजाइम फार्मा कई विश्लेषक उन्नयन का विषय रहा है और इसने अपने चल रहे नैदानिक परीक्षणों से आशाजनक अंतरिम डेटा का खुलासा किया है। जेफ़रीज़ ने इनोज़ाइम फार्मा पर एक बाय रेटिंग शुरू की, जिसमें इसके प्रमुख ड्रग उम्मीदवार, INZ-701 की क्षमता पर प्रकाश डाला गया। पाइपर सैंडलर ने भी कंपनी के शेयरों पर ओवरवेट रेटिंग बनाए रखते हुए इनोज़ाइम फार्मा के लिए अपना लक्ष्य बढ़ाकर $43 कर दिया। एचसी वेनराइट ने इनोज़ाइम फार्मा के शेयरों के लिए बाय रेटिंग और $14.00 मूल्य लक्ष्य दोहराया।
इनोजाइम फार्मा की प्रमुख दवा उम्मीदवार, INZ-701, वर्तमान में नैदानिक परीक्षणों से गुजर रही है। चरण 2 के अध्ययनों ने आशाजनक परिणाम दिखाए हैं, जिसमें ENPP1 और ABCC6 एंजाइमों की कमी वाले वयस्कों में पाइरोफॉस्फेट (PPi) के स्तर का तेजी से सामान्यीकरण शामिल है। कंपनी ने 2025 में कैल्सीफिलैक्सिस रोगियों में INZ-701 के लिए एक पंजीकरण परीक्षण शुरू करने की भी योजना बनाई है, जो विनियामक अनुमोदन और वित्त पोषण लंबित है।
हाल के घटनाक्रमों में एरिक हैरिस की निदेशक मंडल में नियुक्ति और जेफ़रीज़ एलएलसी द्वारा सुगम किए गए इसके एट-द-मार्केट इक्विटी ऑफ़र प्रोग्राम में लगभग 23.8 मिलियन डॉलर शेष रहने की घोषणा शामिल है। इसके अलावा, कंपनी की तीसरी तिमाही के अपडेट ने 2024 की चौथी तिमाही में एनर्जी फेज 1b ट्रायल से अंतरिम डेटा जारी करने की योजना का खुलासा किया, जिसमें 2026 की शुरुआत में ENERGY 3 ट्रायल के टॉप-लाइन परिणाम अपेक्षित थे।
ये घटनाक्रम बायोफार्मास्युटिकल क्षेत्र में इनोजाइम फार्मा के चल रहे प्रयासों को दर्शाते हैं। यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि ये अपडेट तथ्यात्मक जानकारी पर आधारित हैं और इसमें कंपनी के भविष्य के प्रदर्शन के बारे में व्यक्तिगत राय या पूर्वानुमान शामिल नहीं हैं।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।