DURHAM, N.C. - प्रिसिजन बायोसाइंसेज, इंक (NASDAQ: DTIL), एक जीन एडिटिंग कंपनी, ने आज घोषणा की कि उसके पार्टनर IECure को यूनाइटेड किंगडम में चरण 1/2 OTC-HOPE अध्ययन का विस्तार करने के लिए यूके मेडिसिन एंड हेल्थकेयर प्रोडक्ट्स रेगुलेटरी एजेंसी (MHRA) से मंजूरी मिल गई है। यह अध्ययन ECUR-506 का मूल्यांकन करता है, जो शिशुओं में ऑर्निथिन ट्रांसकारबामाइलेज़ (OTC) की कमी का इलाज है, जिसमें जीन संपादन के लिए कंपनी के मालिकाना ARCUS न्यूक्लीज़ को शामिल किया गया है।
OTC-HOPE अध्ययन का उद्देश्य OTC की कमी के इलाज में ECUR-506 की क्षमता का पता लगाना है, एक आनुवंशिक विकार जिसके कारण रक्त में अमोनिया का अत्यधिक स्तर होता है, जिससे गंभीर न्यूरोलॉजिकल क्षति या मृत्यु भी हो जाती है। जल्दी शुरू होने वाली ओटीसी की गंभीर कमी के लिए मौजूदा मानक उपचार लिवर ट्रांसप्लांट है, जिसमें कोई भी मौजूदा चिकित्सा उपचार बीमारी को ठीक करने में सक्षम नहीं है।
ECUR-506 में दो एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) वैक्टर होते हैं, जिनमें से एक ARCUS न्यूक्लियस ले जाता है और दूसरा एक कार्यात्मक OTC जीन डालता है। यूके में परीक्षण करने के लिए MHRA की मंजूरी ऑस्ट्रेलियाई चिकित्सीय सामान प्रशासन (TGA) की पिछली मंजूरी के बाद है।
चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण, जिसका नाम OTC-HOPE है, एक मानव अध्ययन है, जो आनुवंशिक रूप से पुष्टि की गई गंभीर नवजात शुरुआत OTC की कमी वाले बच्चों को लक्षित करता है। परीक्षण ECUR-506 के दो खुराक स्तरों तक का परीक्षण करेगा, जो उपचार की सुरक्षा, सहनशीलता और प्रभावकारिता पर ध्यान केंद्रित करेगा, साथ ही रोग-विशिष्ट जैविक मार्करों और रोगी के जीवन की गुणवत्ता पर इसके प्रभाव पर ध्यान केंद्रित करेगा।
प्रिसिजन बायोसाइंसेज के सीईओ माइकल अमोरोसो ने इस मील के पत्थर पर टिप्पणी करते हुए इसे ARCUS की जीन-संपादन क्षमताओं के सत्यापन के रूप में उजागर किया। उन्होंने अपने स्वयं के हेपेटाइटिस बी कार्यक्रम को आगे बढ़ाते हुए विकास भागीदारों के साथ साझेदारी करने के लिए कंपनी की व्यापक रणनीति के प्रतिबिंब के रूप में विनियामक प्रगति के महत्व को भी बताया।
IECure, OTC-HOPE अध्ययन का संचालन करने वाली क्लिनिकल-स्टेज कंपनी, यकृत विकारों के लिए संभावित जीन संपादन उपचारों को आगे लाने के लिए पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय के जीन थेरेपी कार्यक्रम के साथ सहयोग कर रही है।
इस लेख की जानकारी प्रिसिजन बायोसाइंसेज, इंक. के एक प्रेस विज्ञप्ति बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।