सैन डिएगो - रेगुलस थेरेप्यूटिक्स इंक (NASDAQ: RGLS), एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी, ने सोमवार को ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज (ADPKD) के इलाज, RGLS8429 के अपने फेज 1b क्लिनिकल ट्रायल के दूसरे कॉहोर्ट से प्रारंभिक परिणामों को प्रोत्साहित करने की घोषणा की।
अध्ययन ने मूत्र बायोमार्कर और खोजपूर्ण इमेजिंग-आधारित बायोमार्कर पर आधारित खुराक प्रतिक्रिया का प्रदर्शन किया, जिसमें पॉलीसिस्टिन 1 और 2 (PC1 और PC2) में सबसे अधिक वृद्धि वाले रोगियों में गुर्दे की मात्रा में सबसे महत्वपूर्ण कमी देखी गई।
चरण 1b परीक्षण एक डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन है जिसे RGLS8429 की सुरक्षा, सहनशीलता, फार्माकोकेनेटिक्स और फार्माकोडायनामिक्स का आकलन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। दवा का मूल्यांकन विभिन्न वजन-आधारित खुराक स्तरों पर किया जा रहा है, जिसमें दूसरे समूह में 14 रोगियों को तीन महीने के लिए हर दूसरे सप्ताह RGLS8429 या प्लेसबो की 2 मिलीग्राम/किग्रा खुराक मिलती है। बिना किसी सुरक्षा चिंता के दवा को अच्छी तरह से सहन किया गया था।
PC1 और PC2 के मूत्र मापन ने 1 मिलीग्राम/किग्रा खुराक और प्लेसबो दोनों की तुलना में 2 मिलीग्राम/किग्रा खुराक पर अधिक जैविक गतिविधि दिखाई, खासकर तीन महीने के उपचार के बाद। PC1 और PC2 में सबसे अधिक वृद्धि वाले तीन रोगियों ने कुल किडनी सिस्ट वॉल्यूम (TKCV) में कमी के साथ-साथ कुल किडनी सिस्ट वॉल्यूम (TKCV) में कमी के साथ-साथ ऊंचाई-समायोजित कुल किडनी वॉल्यूम (HTTKV) में कमी का अनुभव किया।
ADPKD के रोगियों में सिस्टिक वॉल्यूम पर संभावित प्रभाव की और जांच करने के लिए कंपनी चौथे समूह के लिए नमूना आकार को 30 रोगियों तक विस्तारित करने की योजना बना रही है। यह निर्णय दूसरे समूह के सकारात्मक डेटा का अनुसरण करता है, जो httKV और TKCV पर संभावित प्रभाव का सुझाव देता है जिसे आने वाले समूहों में उच्च खुराक पर खोजा जाएगा। तीसरे समूह से टॉपलाइन डेटा 2024 के मध्य में प्रत्याशित है, चौथे समूह की स्क्रीनिंग 2024 की दूसरी तिमाही में शुरू होने वाली है।
यूनिवर्सिटी ऑफ कैनसस मेडिकल सेंटर के एलन यू, एम. बी. चिर ने बायोमार्कर डेटा पर प्रकाश डाला, जो 2 मिलीग्राम/किग्रा खुराक पर RGLS8429 की बढ़ी हुई गतिविधि का संकेत देता है। रेगुलस में अनुसंधान और विकास के अध्यक्ष और प्रमुख प्रेस्टन क्लासेन ने ADPKD में दवा की संभावित प्रभावकारिता के बारे में आशावाद व्यक्त किया।
रेगुलस ने ADPKD उपचार के लिए RGLS8429 के एकल चरण 2 अध्ययन के आधार पर त्वरित अनुमोदन मार्ग के संबंध में FDA के साथ एक रचनात्मक बैठक की भी पुष्टि की। कंपनी ने 31 दिसंबर, 2023 तक लगभग 23.8 मिलियन डॉलर नकद और नकद समकक्ष होने की सूचना दी।
इस लेख की जानकारी रेगुलस थेरेप्यूटिक्स इंक के एक प्रेस विज्ञप्ति के बयान पर आधारित है।
यह लेख AI के समर्थन से तैयार और अनुवादित किया गया था और एक संपादक द्वारा इसकी समीक्षा की गई थी। अधिक जानकारी के लिए हमारे नियम एवं शर्तें देखें।